基因编辑药物指以CRISPR-Cas9、碱基编辑、先导编辑等工具直接修改人体细胞基因组序列的治疗性产品，归属细胞与基因治疗（CGT）板块，但与AAV基因替代疗法不同，它不植入外源正常基因，而是修复、敲除或重激活内源位点。按作用位置分两类：体外编辑（ex vivo）抽取患者造血干细胞或T细胞，在洁净车间完成编辑后回输，代表为Casgevy；体内编辑（in vivo）通过LNP、AAV或VLP载体把编辑系统直接注入人体，在肝脏、眼或肌肉原位作用，代表为Intellia的NTLA-2001。
当前，基因编辑药物行业内合规上市的产品均限定作用于人体成熟体细胞，不会改变生殖细胞序列，避免对人类基因库造成代际影响。国内监管层面已通过818号令、828号令明确其分类属性，将院内临床研究与商业化药物生产分属不同监管体系，厘清了此前行业长期存在的产品边界模糊问题。
基因编辑药物需求主要集中在罕见遗传病、血液疾病、肿瘤免疫、传染性疾病四大板块，不同赛道临床转化进度差异明显。血液遗传病是目前商业化落地最快的方向，镰刀型贫血、β‑地中海贫血已有海外产品获批上市，依靠重激活胎儿血红蛋白，让重症患者摆脱终身输血，是现阶段最大应用场景。肿瘤免疫领域主要开发基因编辑通用型CAR‑T，敲除排异相关基因，解决自体CAR‑T 制备周期长、成本高昂的痛点，面向淋巴瘤、白血病开展临床试验。罕见病覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性、杜氏肌营养不良等，多数病种患者基数小，但临床未满足缺口巨大。
全球基因编辑药物行业处于从临床验证迈向小规模商业化的过渡阶段，美国走在最前列，国内管线快速跟进，但整体仍存在明显代差。供给层面，海外已经实现0‑1突破，Vertex与CRISPR Therapeutics联合开发的Casgevy成为全球首款CRISPR基因编辑药物，在欧美获批用于血液病治疗；Intellia的体内编辑管线推进至临床后期，验证肝脏靶点全身给药可行性。国内全部管线集中在临床Ⅰ‑Ⅲ期，暂未产出获批产品，多数项目聚焦体外造血干细胞编辑，体内编辑整体进度落后海外2‑3年。
新思界
行业分析人士表示，基因编辑药物行业前景广阔，但技术、生产、支付、监管多重现实约束，延缓商业化落地节奏。技术层面，脱靶效应依旧是核心安全隐患，尽管新一代编辑工具持续迭代，但长期致癌风险需要长达十余年随访才能够充分评估，国内外药监部门均要求超长周期临床随访数据。
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