小核酸药物，指长度小于30个核苷酸（nt）的寡核苷酸序列，基于RNA或DNA短链分子设计，通过调控基因表达实现疾病治疗的药物。与传统小分子化学药相比，小核酸药物具备研发周期短、成药性强、靶向精准、治疗效率高等优势，在中枢神经系统疾病、肿瘤疾病、慢性病、感染性疾病以及罕见病治疗过程中有所应用。
小核酸药物主要包括小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）等。小干扰RNA含双链核酸结构，可通过RNA干扰机制降解靶标mRNA，为小核酸药物代表产品；反义寡核苷酸（ASO）含单链核酸结构，可通过结合目标mRNA形成占位抑制、调控mRNA前体剪切方式发挥作用。
近年来，我国企业及相关科研机构不断加大对于小核酸药物的研究，已取得众多新进展。2025年8月，南京大学教授张辰宇团队与广州医科大学附属第一医院、中山大学附属第一医院等医疗机构合作，完成全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物临床试验。未来伴随研究深入，我国小核酸药物行业发展速度有望加快。
根据新思界产业研究中心发布的《
2026-2030年小核酸药物行业深度市场调研及投资策略建议报告》显示，小核酸药物适应症广泛，主要包括中枢神经系统疾病、肿瘤疾病、慢性病、感染性疾病以及罕见病等。在肿瘤疾病治疗过程中，小核酸药物通过干扰肿瘤细胞基因表达，抑制其生长及扩散，进而达到治疗效果。近年来，随着人口老龄化加剧以及国民健康观念提升，我国肿瘤患者数量不断增长。在此背景下，小核酸药物行业发展空间有望扩展。
上海舶望制药有限公司、苏州瑞博生物技术股份有限公司、中国生物制药有限公司、广东东阳光药业有限公司、成都凌泰氪生物技术有限公司、中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司等为我国小核酸药物市场主要参与者。凌泰氪生物自主研发的First-in-Class小核酸药物LT-010已获得美国FDA IND批准。2026年6月，凌泰氪生物完成A轮及A+轮融资，资金将用于肝外递送技术平台升级。
新思界
行业分析人士表示，小核酸药物凭借精准靶向基因表达机制，已在众多疾病治疗过程中获得应用。未来随着研究深入，小核酸药物应用范围将进一步扩展。随着行业景气度提升，我国小核酸药物市场参与者数量不断增长。未来伴随本土企业持续发力，我国小核酸药物产品种类将日益丰富。
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