无DNA损伤单碱基编辑是新一代基因编辑技术，能够在不产生DNA双链断裂的前提下实现单碱基的精准化学修饰。无DNA损伤单碱基编辑包括胞嘧啶碱基编辑、腺嘌呤碱基编辑，分别实现C→T和A→G的碱基转换。
传统CRISPR-Cas9基因编辑机制需切断DNA双链，而DNA双链断裂可能会导致细胞周期停滞或基因组损伤，存在染色体重排、插入缺失、易位等风险。与传统基因编辑机制不同，无DNA损伤单碱基编辑不会引发DNA双链断裂，有效避免了与DNA双链断裂相关的细胞毒性和染色体异常等风险，应用前景更为广阔。
根据新思界产业研究中心发布的
《2026年中国无DNA损伤单碱基编辑市场专项调研及企业“十五五规划”建议报告》显示，无DNA损伤单碱基编辑技术适用于遗传性疾病或罕见病的治疗（遗传性疾病或罕见病多数由DNA突变导致，传统药物难以治愈），潜在适应症包括β-地中海贫血、脊髓性肌萎缩症、自闭症谱系障碍、Hutchinson–Gilford早衰症、Snijders Blok-Campeau综合征（SNIBCPS）、重症联合免疫缺陷病（SCID）、遗传性心脏病、视网膜疾病等。
我国在无DNA损伤单碱基编辑技术研发上处于国际领先水平，相关研究单位包括上海科技大学、复旦大学、中科院遗传发育所、上海交通大学、中山大学、南京农业大学等。其中上海科技大学陈佳教授团队开发的“中国原创无DNA损伤单碱基编辑技术药物研发转化平台”入选了教育部高等学校科学研究发展中心发布《2025高校科技成果转化典型案例名单》。
在成果转化方面，正序（上海）生物科技有限公司孵化自上海科技大学，其基于以变形式碱基编辑器tBE为代表的自主知识产权碱基编辑系统创建了多种精准疗法，其中CS-101注射液是全球首创的针对β-血红蛋白病的碱基编辑药物，2023年开展首例患者的临床治疗，目前已经进入IND临床试验阶段，成功治愈近二十位海内外β-地贫和镰刀型细胞贫血病患者。
此外碱基编辑相关企业还包括美国Beam Therapeutics、辉大基因、博雅辑因、锐博生物等。碱基编辑技术发展迅速，但仍面临多项技术挑战，包括递送系统限制、编辑类型有限、脱靶效应、编辑窗口约束等技术挑战。
新思界
行业分析人士表示，无DNA损伤单碱基编辑技术可以在不产生DNA双链断裂情况下，实现单碱基替换，在遗传性疾病或罕见病治疗上潜力极大。未来随着递送系统效率提升、编辑器安全性持续优化，无DNA损伤单碱基编辑技术将从技术验证走向大规模临床应用。
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