眼科基因疗法是借助基因递送载体将功能性目的基因导入眼内靶细胞，通过基因增补、基因修复、基因沉默或基因编辑等机制，纠正致病基因突变、恢复蛋白功能，从根源阻断视力损伤进程。
眼科基因疗法适应症覆盖遗传性视网膜疾病、退行性眼病两大方向。遗传性视网膜疾病（IRDs）包括视网膜色素变性、Leber遗传性视神经病变（LHON）、Leber先天性黑蒙（LCA）、角膜营养不良等，退行性眼病包括湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病视网膜病变等。
眼科疾病严重影响患者的独立生活和日常活动能力，我国眼科疾病患者群体庞大，遗传性视网膜疾病患者超数百万，临床治疗需求旺盛。传统疗法以延缓疾病进展为主，存在无法触及根源、风险高、疗效不持续、覆盖不足等局限，相比之下，眼科基因疗法具有精准靶向、一次性治疗长期获益、从根源干预致病基因等显著特点，临床应用前景广阔。
根据新思界产业研究中心发布的
《2026-2030年全球及中国眼科基因疗法行业研究及十五五规划分析报告》显示，眼部疾病患病率的上升、研发投入的持续增加、监管批准的推进等是驱动眼科基因疗法市场增长的重要因素，预计2026-2030年全球眼科基因疗法市场将以12.0%以上的年复合增长率增长。
目前全球眼科基因疗法领域已吸引一大批企业布局，包括罗氏、强生、艾伯维、Editas、REGENXBIO等国际企业，以及纽福斯生物、中因科技、辉大基因、嘉因生物、星明优健、健达九州等国内企业。在相关企业积极布局下，眼科基因疗法已形成从载体构建、工艺开发到临床验证、审批验收、上市落地的完整链条。
眼科基因疗法新药研发持续推进，与此同时，行业景气度不断提升、相关交易频发。如礼来收购Adverum Biotechnologies及其候选药物Ixo-vec，加码nAMD基因治疗赛道；星明优健与AviadoBio达成战略协议，授予其光遗传学管线UGX202海外独家开发和商业化的独家选择权；中因科技于2026年引入希玛医疗作为战略投资者，加速眼科基因治疗商业化及全球化进程。
眼科基因治疗通过载体将遗传物质导入细胞，以重组腺相关病毒（AAV）为代表的病毒载体具有安全性良好、免疫原性低、靶向性高等优势成为当前主流。新思界
行业分析人士表示，在资本、企业等多方的推动下，眼科基因治疗行业逐渐步入快速发展期，未来随着递送系统持续优化，眼科基因疗法适应症有望从罕见病向常见病扩展。
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