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RNAi技术应用前景广阔 本土企业自主研发实力不断提升

2023-10-10 17:28      责任编辑:杨光    来源:www.newsijie.com    点击:
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        RNAi技术又称RNA干涉技术,指通过抑制特定基因序列表达,实现细胞定向分化的一种分子生物学技术。与传统基因敲除技术相比,RNAi技术具有简单快捷、可抑制各类基因表达、特异性强等优势,可以广泛应用于药物研发、疾病治疗、生命科学研究、植保等领域。

        按照维度不同,RNAi技术可细分为miRNA技术、反义核酸技术(ASO)以及干扰核酸技术(siRNA)三种。与其他RNAi技术相比,反义核酸技术具有特异性极强、不会产生免疫反应、技术成熟度高、合成容易、生物活性高、含多种作用机制以及信息量高等优势,在药物研发领域应用较多。目前,全球已有多款反义核酸药物获批上市,包括Viltolarsen、Kynamro、Vyondy 53、Spinraza、Tegsedi等。

        根据新思界产业研究中心发布的《2023年全球及中国RNAi技术产业深度研究报告》显示,RNAi技术在药物研发、疾病治疗、生命科学研究、植保等领域应用广泛。在药物研发领域,RNAi药物可用于治疗基因疾病,包括成人遗传性ATTR淀粉样变性等;在疾病治疗领域,RNAi疗法可用于治疗心血管代谢疾病、遗传疾病、肿瘤疾病等;在生命科学研究领域,RNAi技术可用于研究基因作用;在植保领域,RNAi技术可用于转基因作物中。随着研究深入、技术进步,RNAi技术应用范围将进一步扩展。

        全球RNAi技术市场主要集中于欧美国家,代表企业包括美国奥尼兰姆公司(Alnylam)、美国爱奥尼斯公司(Ionis)、英国阿斯利康制药公司(AstraZeneca)、瑞士罗氏公司(Roche)等。与海外发达国家相比,我国RNAi技术研究起步较晚,相关企业数量较少。

        我国RNAi技术市场主要参与者包括瑞博生物、深信生物、艾博生物、圣诺医药、锐博生物等。艾博生物专注于siRNA、mRNA、DNA等药物的研发及生产,目前已成功推出肺癌新抗原mRNA疫苗、ABO2011注射液、新冠mRNA疫苗ARCoVaX等mRNA药物。圣诺医药为我国首家RNAi技术上市企业,目前已研发出多款RNAi药物,其推出的双重靶点RNAi疗法可用于肿瘤治疗过程中。

        新思界行业分析人士表示,RNAi技术作为一种分子生物学技术,在众多领域拥有广阔应用前景。目前,受技术壁垒高等因素限制,我国RNAi技术行业尚处于起步阶段,拥有其相关药物及疗法研发实力的企业数量极少。未来伴随本土企业持续发力,我国RNAi技术成熟度有望提升,其商用化进程将有所加快。
关键字: RNAi技术 反义核酸技术 干扰核酸技术 miRNA技术