血友病是一种罕见的出血性疾病，我国血友病的患病率为2.7/10万人口，2018年5月11日，血友病被收录进入国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。血友病是遗传性疾病，现阶段尚无方法治愈，但通过预防性治疗，血友病患者可以正常学习、工作和生活。
根据新思界产业研究中心发布的
《2018-2022年血友病药物行业深度市场调研及投资策略建议报告》显示，2016年，我国重点城市公立医院血友病用药市场规模已经超过20亿元，2017年市场规模达到25亿元，同比增长25%。其中，凝血因子类药物市场规模为4亿元，同比增长23%。我国血友病用药市场规模持续较快的速度增长，凝血因子类药物供应较为紧张。
凝血因子替代治疗是现阶段血友病的主要治疗方法，即通过外源补充凝血因子达到治疗效果，主要治疗药物为血浆源性因子和重组人凝血因子，其中重组人凝血因子是较为常见的治疗药物。但使用凝血因子治疗需要较为频繁的人体注射，会使部分患者体内出现抵抗药物的抗体，出现严重的并发症，因此凝血因子药物的研发升级仍在不断进行。
非凝血因子药物通过增强凝血因子的辅因子活性，促使血液中凝血酶生成以达到治疗效果，且患者的注射次数较少，药效时间更长。2017年11月，全球首个非凝血因子药物艾美赛珠单抗注射液在美国获批上市，2018年12月，艾美赛珠单抗注射液获批进入中国市场。现阶段，在全球血友病药物市场中，凝血因子药物仍是主导力量，但随着非凝血因子药物的出现，血友病药物市场格局将会发生变化。
中国的血友病发病率相对较低，血友病药物研发企业很难收回成本，因此国内药物研发企业对血友病药物的研发热情较低，全球血友病的药物研发主要集中在欧美等发达国家和地区。虽然我国血友病发病率低，但我国人口基数大，血友病患者人数约在10-13万人之间，有较大的患者人群，血友病药物市场仍有较大发展潜力。
血友病是长期慢性病，患者需要终身用药，但血友病作为罕见病，药物价格昂贵，因此我国血友病治疗率较低，超过30%的确诊患者不治疗或偶尔治疗，仅有不足10%的患者接受规范治疗。随着我国医保制度的逐步完善，现阶段常规血友病药物均已纳入医保报销目录，并且我国正在逐渐加快境外上市新药的审批，可以预见，我国血友病药物市场即将进入快速增长阶段。
新思界
行业分析人士表示，在血友病药物研发方面，凝血因子类药物研发主要集中在延长半衰期上，非凝血因子药物是另一重要研发方向，其中，基因治疗被认为是治愈血友病的希望所在，但现阶段基因治疗仍有较多难题尚待突破，治疗安全性较低，短期内无法获批上市，以艾美赛珠单抗注射液为代表的非凝血因子药物将会逐步扩大市场份额，未来或将取代凝血因子类药物成为市场的主导。
