急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，急性骨髓性白血病是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加。急性骨髓性白血病还是比较罕见的疾病，在美国约占因癌症而死亡的人数的1.2%。
AML作为最常见的一种急性白血病，它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病预后较差，大部分患者会最终出现疾病复发，他们的治疗前景也极不乐观。在AML中，大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育，带来过多不成熟的血细胞。
8月2日，由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA（enasidenib）获FDA批准上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
由Agios与Celgene带来的enasidenib正是一款IDH2抑制剂。通过抑制突变的IDH2蛋白，这款新药有望起到控制病情的作用，它的疗效也在临床试验中得到了验证。之前，它曾获美国FDA颁发的优先审评资格和孤儿药资格。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名成人患者，他们都患有复发性或难治性AML，且都带有IDH2突变。其中，至少有一半的患者曾接受过2项或更多的抗癌疗法。在研究中，患者们接受了每日100mg的初始剂量，直至病情出现进展，或出现无法接受的毒性。
研究表明，enasidenib能给患者带来完全缓解，或是部分血液学改善的完全缓解。两者综合起来的数据是23%（n=46），中位数的缓解持续时间为8.2个月。对于这些患者来说，出现首次缓解的中位数时间为1.9个月，出现缓解的中位数时间为3.7个月。这款新药的安全性同样在临床试验中得到了评估。
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医药行业分析人士表示，基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA在这款新药进入临床后4年，美国FDA批准它上市，比预定日期早了将近1个月，这在一定程度上激励了药企为癌症和罕见遗传病患者带来更多同类首款的精准医学新药。
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