近年来，随着老龄化加剧，神经退行性疾病患病率节节攀升。尽管在过去的几十年中，科学家们在神经退行性疾病的治疗领域作出了巨大的努力，但仍然未找到有效的治疗方法。老年痴呆、帕金森、肌肉萎缩……间充质干细胞给这些疾病的治疗带来新的希望。多项人体临床试验表明，未来间充质干细胞有望成为神经退行性疾病治疗的有效工具。
首先，尽管这些疾病的病因被证明与多种细胞和分子机制有关，但科学家们尚未弄清楚神经元死亡的原因，并且没有单一的分子途径能够调节疾病的发展。其次，对于大多数疾病患者，由于缺乏有效的生物标志物，早期诊断受到了阻碍。第三，神经元退变的发展常常带来继发性影响，如慢性炎症等。另外，进入中枢神经系统的药物应能穿过脑血屏障，以及靶向不同中枢神经系统区域的特定细胞类型，这就需要高效地、能够将药物送达至目标位置的载体。受以上因素的影响，传统的神经退行性疾病治疗研究并未取得理想的效果，而随着间充质干细胞临床研究和人体试验的开展，神经退行性疾病的治疗迎来了新机遇。
研究表明，间充质干细胞移植可提高存活率，减少病理，缓解认知功能衰退。随着在模型动物试验中不断取得积极进展，越来越多的人类临床试验采用间充质干细胞，目的是缓解神经变性和治疗急性脑损伤以及其他疾病。截止目前，clinicaltrials.gov登记注册的人类间充质干细胞临床试验有600多项，其中超过40项进入了III期临床。
间充质干细胞已被证明能够向神经系统分化，并分泌一系列能够促进神经组织维持和修复的因素。此外，间充质干细胞还被证明具有移植后归巢至损伤区域的能力，这意味着它们作为治疗药物载体十分具有前景。
利用干细胞来治疗神经退行性疾病，目的是通过再生和为受损组织提供局部支持，以阻止疾病的临床恶化。基于可以有效地从成人组织中获取、体外扩增培养以及能够安全的自体移植，间充质干细胞在细胞治疗中极具潜力。利用间充质干细胞作为载体将治疗药物递送至病变区域，可为多种神经退行性疾病的靶向治疗提供有效的平台。
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医药行业分析人士表示，神经退行性疾病拥有共同的细胞和分子机制，间充质干细胞的多重益处针对这些疾病的不同因素，了解这些细胞发挥功能的分子机制，有利于推进间充质干细胞更好的治疗神经退行性疾病。
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