CRISPR是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。微生物学家10年前就掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能，其中比较典型的模式是依靠一个复合物，该复合物能在一段RNA指导下，定向寻找目标DNA序列，然后将该序列进行切除。许多细菌免疫复合物都相对复杂，其中科学家掌握了对一种蛋白Cas9的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术被称为CRISPR/Cas9基因编辑系统，迅速成为生命科学最热门的技术。
仅在过去一年里，几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果，他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。在CRISPR的支持下，基础研究的步伐已经呈现井喷式发展。虽然基于CRISPR的治疗方案还需要数年时间才能在人体上进行测试的人，但几乎每天都有无数出版物介绍利用这种新工具在人类健康和人类遗传学方面的新发现。当然，人类并不是唯一拥有基因组的物种。CRISPR也被应用在动物和植物身上，从帮助抑制导致疟疾、莱姆病寄生虫到提高马铃薯、柑橘以及西红柿等作物产量等。CRISPR非常强大，正为大多数实验室的日常工作带来革命性变化。
基于CRISPR的疗法将来有可能减缓肿瘤扩散的速度，甚至能够完全治愈癌症。在这个领域，中国已经取得了初步进展。2016年10月份，中国一位肺癌患者成为世界上首个接受细胞注射的人，这些细胞利用被利用CRISPR修改过。由成都四川大学肿瘤学家卢博士领导的研究人员，修改了从病人自身血液中提取的免疫细胞，并禁用了可产生某种特定蛋白质的基因，这种蛋白可帮助癌细胞劫持正常细胞进行分裂繁殖。研究人员认为，如果没有这种蛋白质，癌细胞呼吁不会繁殖，免疫系统也会胜出。
CRISPR也已经将艾滋病列入视线。2017年5月份，天普大学和匹兹堡大学的研究人员使用CRISPR把病毒从感染的细胞上剪断，关闭了病毒复制的能力。这项技术在三种不同的动物身上进行了试验，这是研究人员第一次发现能够消除HIV感染细胞的方法。
每年有成千上万的人死于疟疾。2015年，世界卫生组织称大约有2.12亿例疟疾病例。其中死亡约42.9万人。为了从源头上解决这个问题，研究人员致力于减少传播疟疾的蚊子数量。基因改造雄蚊以使它们产生更多雄性后代，基因改造雌蚊以降低它们的生育能力。2015年12月份，研究小组在《自然》杂志上报告说，他们已经确定了三个可以降低雌蚊生育力的基因。他们还宣布，CRISPR至少能对1种基因进行改造。
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医药行业分析人士表示，将这种技术应用于人类身上的时候需要被限定在特定范围内。改变胚胎、卵子和精子中的细胞在伦理上是允许的，前提是这样做是为了纠正疾病或残疾，而不是为了增强外貌或能力。
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