阿兹海默病(AD)，俗称的老年痴呆症，是发生在老年期及老年前期的一种原发性退行性脑病，指的是一种持续性高级神经功能活动障碍，即在没有意识障碍的状态下，记忆、思维、分析判断、视空间辨认、情绪等方面的障碍。其特征性病理变化为大脑皮层萎缩，并伴有β-淀粉样蛋白沉积，神经原纤维缠结 ，大量记忆性神经元数目减少，以及老年斑的形成。目前尚无特效治疗或逆转疾病进展的治疗药物。
随着人类平均寿命的逐渐变长，阿兹海默病的影响在全球也迅速扩大。根据新思界产业研究中心发布的
《2017-2021年老年人养护服务标杆企业及竞争对手专项调研报告》显示，目前全世界有4千多万名患者，而到2030年时这一数字预计将增加到7000万。除非能够找到突破性的疗法，否则到那时，85岁以上人口中每2-3人就将有1名阿兹海默病患者。即使一个人能逃过该病，他的亲朋好友中几乎一定会有阿兹海默病患者。这些患者无法记住几分钟前发生的事情，生活几乎不能自理，需要24小时不间断地照顾。2015年，全球与阿兹海默病相关的花销超过8000亿美元，这相当于全世界排名第18的经济体的国内生产总值。
目前正在开发的新药的临床试验绝大部分都集中在治疗已经出现症状的患者，这些患者已经有了记忆力减退、思维混乱、沟通障碍等症状，并开始逐渐丧失独立生活的能力。在过去的5年中，研究人员开始逐渐转向更早期的患者，他们的大脑中已经有了β淀粉样蛋白沉积，记忆力只是稍有减退或者没有问题。
从历史上来看，一个很好的例子就是他汀类药物。这类现在非常普及的药物在上世纪80年代刚出现时，只是用于治疗那些因为遗传缺陷而有超高胆固醇水平的患者。这些患者在人群中出现的比例不超过万分之0.5，他们在青少年时期就会出现心血管疾病，平均寿命只有30多岁。如果在儿童时期就开始使用他汀类药物治疗这些患者，那么就能有效降低了他们体内的胆固醇水平，延缓了心脏病或中风的发病时间，并能延长15-30年的寿命。现在正是一个寻找预防阿兹海默病的“他汀类”药物的好机会，基于对于阿兹海默病的了解，以及那些携带遗传风险的患者参与试验的愿望，只需制药行业、公有和私有机构提供足够的资源，就能马上开展试验。
过去5年中陆续开展了一些在没有症状，但是携带遗传风险因素，或者脑部存在β淀粉样蛋白沉积的人群中的预防性试验。这些试验有望改变整个阿兹海默病治疗领域。对于预防性试验来说，很有可能需要10年以上的时间来显示出效果。如此长的试验让许多制药企业望而却步。不过，欧美各国的政府部门正在对此类试验提供越来越多的资金支持。此外，欧美的监管部门现在愿意考虑药物在生物标记物上产生的效果，而不是只承认在认知功能测试上的疗效。尽管现在还没有一个阿兹海默病药物依靠在生物标记物上的效果获批，但这仍是一个积极的信号。
新思界
医药行业分析人士表示，如果政府机构和私营企业共同合作，大型、长期的临床试验是验证能否预防阿兹海默病的手段。一旦成功，这种预防疗法将有望帮助世界老龄人口中的很大一部分免受记忆和思考能力丧失的困扰，阿兹海默病的预防治疗药物在不久的未来也将会成为全球一个巨大的市场。
