随着现代药品市场的发展，罕见病药物目标患者群比传统主流药物小，但其有利的定价及其他原因，如政府鼓励、临床试验所需患者规模小、专利保护期长等，越来越大的市场压力迫使药企开始寻求其他的发展方向，罕见病药物生产成为竞争新地盘，随着罕见病药物寻求的不断旺盛，药企的关注也开始转移。FDA更是在一个季度内批准5个罕见病药上市。
telotristat etiprate于2月28日获得FDA批准，由致力于严重慢性疾病的生物制公司Lexicon Pharmaceuticals研发，是首个被批准用于类癌综合症（carcinoid syndrome）的口服治疗药物。早前，Telotristat etiprate曾获得美国FDA授予的快速通道和孤儿药资格认定。去年，它的优先审评处方药申请者付费法案日期被延期三个月，从11 月30日推迟到今年2月28日。经历了充分的审查，这款新药终于在美国迎来市场。
1月29日，FDA批准依鲁替尼新适应症，用于一种始于人体免疫系统的罕见癌症——华氏巨球蛋白血症。作为药物新适应症开发的代表，依鲁替尼最初于2013年11月被加速批准，用于先前接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014年2月，又被加速批准用于先前有过治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者，然后于2014年7月获批新适应症，包括用于染色体17缺失的CLL患者的治疗。为了肯定它在华氏巨球蛋白血症治疗方面的卓越表现，依鲁替尼先后被授予突破性治疗药物资格、优先审评资格及孤儿药资格。
2月10日，地夫可特获批用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者，这是FDA批准的首个用于治疗DMD的皮质类固醇药物。比首款DMD药物——SareptaTherapeutics的RNA药物Eteplirsen晚了近5个月。虽然在美国首次被批准，但地夫可特在加拿大和一些欧洲国家被广泛处方，包括消炎、抗过敏和自身免疫系统疾病。
Tepadina（塞替派）是一种烷化剂，主要用于治疗乳腺癌，卵巢癌，膀胱癌（局部灌注）及癌性体腔积液（腔内注射）等治疗。1月26日，塞替派获准用于干细胞移植术，在美国打开新的市场。FDA对塞替派新适应症的认定并不算早。2009年12月17日，人用医疗产品委员会（CHMP）就推荐批准了Tepadina 15mg和100mg浓缩粉剂注射液上市销售，用于成人和儿科患者自体或同种基因造血祖细胞移植前的预处理。
继欧盟CHMP也给予肯定意见，推荐批准Revlimid（来那度胺）作为多发性骨髓瘤患者接受自体同源干细胞移植（auto-HSCT）术后的维持用药之后，2月23日，FDA也扩大批准了来那度胺10mg胶囊的新适应症，用于auto-HSCT后的维持用药。2005年12月，来那度胺被批准用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），2006年3月，它获准新适应症用于治疗多发性骨髓瘤（MM），2015年继续被扩大适用人群，与地塞米松联用一线治疗多发性骨髓瘤。扩大适应症给来那度胺带来了业绩增长，也被FiercePharma看好成为2022年全球肿瘤市场的最畅销药。
新思界
行业分析人士表示，FDA一直是世界创新药物审评审批的风向标，密切关注医药审批动态、政策创新、医药安全具有重要意义，药物美国市场的上市和市场表现对其在中国医药市场的未来走势具有十分重要的参考价值。此外，突破性疗法认定、优先审批、快速审批通道及孤儿药地位是FDA常见的加速审批措施，FDA对创新药、突破性药物及罕见病药物采取加速审批政策，这对临床急需的创新药物的快速上市及罕见病的治疗和预防具有重要的意义。
