2017年，美国FDA先后在4月和8月批准了瑞士诺华公司的FLT3抑制剂Midostaurin及美国Agios与Celgene公司的IDH2抑制剂Enasidenib。这是自2000年以来美国FDA首次批准的急性髓细胞白血病（AML）治疗药物，且是小分子靶向药物，对急性髓细胞白血病（AML）治疗具有重要意义。目前，全球急性髓细胞白血病（AML）靶向治疗药物主要包括米哚妥林（Midostaurin）、奎扎替尼（Quizartinib）、艾伏尼布（Ivosidenib）、恩西地平（Enasidenib）等。
根据新思界产业研究中心发布的
《2023年全球及中国急性髓细胞白血病（AML）治疗产业深度研究报告》显示，全球急性髓细胞白血病（AML）治疗药物领先企业主要有Bristol-Myers Squibb、Novartis、Pfizer、Celgene、浙江海正药业股份有限公司等，分布在美国、日本、欧洲、中国等国家和地区。其中，Pfizer（辉瑞）长期垄断急性髓细胞白血病（AML）治疗药物阿糖胞苷技术专利和市场，导致Pfizer（辉瑞）急性髓细胞白血病（AML）治疗销售收入远高于其他公司。
近年来，中国急性髓细胞白血病（AML）治疗市场规模持续增长，但与欧美国家相比，中国急性髓细胞白血病（AML）治疗市场体量仍有进一步增长空间，增长速度较快，在全球市场的占比持续上升。2022年，中国急性髓细胞白血病（AML）治疗市场规模月14亿元。目前，国内急性髓细胞白血病（AML）治疗市场企业以外资企业为主，主要企业有：诺华制药、安斯泰来制药、新基医药、辉瑞制药等，市场集中度较高。
新思界
产业研究人士认为，未来，随着更多新型急性髓细胞白血病（AML）治疗技术及药物的出现以及中国、印度等发展中国家急性髓细胞白血病（AML）治疗市场的快速发展，全球急性髓细胞白血病（AML）治疗市场规模将持续扩张。而随着科研人员对于AML基因突变谱研究不断深入，靶向治疗将成为急性髓性白血病（AML）治疗市场增长的新动力，企业应积极布局该领域。
