自噬是一种代谢过程，是维持机体内稳态的重要环节。如今，自噬的调节已成为多种疾病临床治疗的研究方向，包括神经退行性疾病、心血管疾病、肿瘤等。自噬是真核细胞对抗压力与感染的保护机制，自噬体和溶酶体能消化降解不正常的蛋白聚集和损坏的细胞器，是大多数细胞对于多方面的适应性反应。多种自噬相关基因对于机体的生长发育必不可少。例如，神经特异性敲除Atg7的初生小鼠会引起缺氧并发局部贫血。通过3-甲基腺嘌呤(3-MA)抑制自噬，或抑制自噬相关元件如BECN1基因，会帮助肿瘤细胞逃逸Na+/K+-ATP酶依赖的自噬型细胞死亡。
同时，多种基因敲除模型证实了细胞自噬的重要性，这些模型的试验结果都证明了调节细胞自噬及其相关环节会引起一系列疾病的发生，因此开发药物(激动剂或抑制剂)调节细胞自噬过程能惠及大量的患者。
自噬通过减少有毒蛋白的累积并保持代谢稳态，能有效地保护神经细胞免于RCD，辅助治疗一些神经退行性疾病。另外，在正常细胞中，自噬可以抑制肿瘤的发生，在肿瘤发生时，自噬能抑制肿瘤细胞的恶性转移。同时，自噬能清除多种病原体，自噬激动剂或许能帮助清除外来入侵的病原体，提高免疫应答能力，激活自噬系统也有助于心血管疾病的管理与治疗。
尽管潜力巨大，药界至今还没开发出专门针对自噬调节的药物。虽然雷帕霉素、氯喹、HCQ等几种药物都被认为能激活或抑制自噬作用，但它们起初的开发并不是因为其自噬调节作用，自噬调节剂在临床应用中发展面临着许多障碍。
多种激活或抑制自噬作用的药物都缺乏特异性，首先是对靶点的特异性不高，其次是某些药物除了影响自噬作用，还会抑制细胞生长增殖等过程，很多自噬调节剂的特异性差还在于它们并非选择性的靶向单一细胞类型。因此，充分认识自噬作用对不同细胞类型的调控，有助于药物学家开发特异性更好的调节剂。
常用的监测自噬作用的生物标志物实际上并不适用于监测自噬流(自噬体降解物和溶酶体内含物)。很多研究的结果都因受限于只能监测静态标志物而备受质疑。除了监测自噬体的降解，还可以比较在使用溶酶体抑制剂如BafA1前后LC3的脂化程度(或GFP-LC3+斑点的量)。另外，现在还可以通过构建双标荧光LC3载体实时和在体地监测自噬流的强弱，这对于临床监测自噬调节剂的作用至关重要。
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医药行业分析人士表示，自噬作为一个热门的药物靶向领域，发展潜力巨大，受到许多研究人员的青睐，但其药物的开发也面临着许多难题，需要研究人员长时间的探索，如果将来能够解决这些难题，那么自噬将会解决许多临床疾病。
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