数据显示，目前我国儿童患病人数占患病总人数的19.3%，在现有的3500多种药品中，专供儿童使用的只有60多种，约占整个药物制剂品种的1.7%。95%以上的药品没有儿童用药安全包装，不配备专用量器；全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药生产部门的企业也仅30多家。除种类紧缺之外，儿童用药的剂型和规格也较少。儿童常用处方药中，使用最多的3种剂型为注射剂、片剂和口服溶液剂，适宜儿童的剂型，如粉末吸入剂、栓剂、糖浆剂、滴剂、气雾剂，品种极为有限。由于适宜儿童的品种、规格、剂型缺乏，造成儿童用药大多以成人药品分剂量或不得不超说明书使用，这为儿童用药安全带来了不小隐患。
2017年1月，国务院办公厅发布了《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》(以下简称《意见》)。在优化药品审评审批程序方面，《意见》明确指出，对临床急需的新药和短缺药品加快审评审批，新药审评要突出临床价值，仿制药审评严格按照与原研药质量和疗效一致的原则进行。同时借鉴国际先进经验，探索按罕见病、儿童、老年人、急(抢)救用药及中医药等分类审评审批方式。而对防治重大疾病所需专利药品，强调必要时可依法实施强制许可。2017年2月，人社部公布新版国家医保药品目录，其中儿童用药数量的增加彰显了新版目录对薄弱环节的重视。新版医保药品目录新增91个儿童药品种，目录中明确适用于儿童的药品或剂型达540个，加大了儿童用药保障力度。
根据新思界发布的
《2017-2021年中国儿童用药行业市场供需现状及发展趋势预测报告》显示，2015年国内样本医院儿童用药市场规模为205.3亿元，医保目录儿童用药市场规模为125.5亿元，占全国儿童用药市场的61.14%。2016年样本医院医保目录儿童用药规模达137.2亿元，增长率为9.3%，高于整体儿童用药市场增长率。据专业人士预测，2020年中国儿童用药市场规模将突破1300亿元，年均增长14.4%。2016年，医保儿童用药排名前5位分别是：葵花药业的小儿肺热咳喘口服液占8.82%；济川制药的小儿豉翘清热颗粒占5.38%；默沙东制药的孟鲁司特咀嚼片占5.20%；山东泰邦生物的静注人免疫球蛋白(PH4)占4.41%;美国安士制药的小儿碳酸钙D3颗粒占3.23%。
数据显示，儿童处方药最大的三类分别是抗感染用药、呼吸系统用药以及消化和胃肠用药，总体上以国产药物为主。儿童呼吸系统疾病患病率高居榜首，其中以感冒发烧、咳嗽、支气管炎、哮喘、肺炎等疾病最为常见。位列第二的常见疾病类型是儿童消化系统疾病，最常见的疾病种类主要包括消化不良、儿童腹泻、肠胃炎等，这两类是儿童常见病用药的主要构成部分。目前CDE已发布18批拟纳入优先审评注册申请目录，有24个儿童用药被纳入优先审评目录。
2015年涉及1批，第一批产品共5个。2016年共涉及7批，其中：第一批涉及儿童产品4个，第五批涉及儿童产品3个，第九批涉及儿童产品2个，第十一批涉及儿童产品1个，第十二批涉及儿童产品1个，第十三批涉及儿童产品3个，第十四批涉及儿童产品2个。
新思界
医药行业研究人士表示，据我国第六次人口普查统计，0-14岁人口占总人口的16.6%，为2.3亿。据预测，我国全面“二孩”政策实施以后，中国每年新生儿数量将达2000万左右，2016年将比2015年增加约340万人。而这段时间出生的新生儿将成为未来10-15年儿童用药市场的需求主体。近年来，儿童用药短缺受到社会的极大关注，自2015年以来，相关鼓励政策频繁发布，儿童用药专业化发展已成必然趋势。
